國邑 *(6875-TW) 今 (18) 日公告，開發中新藥 L608 獲美國 FDA 授予治療系統性硬化症 (Systemic Sclerosis；簡稱 SSc) 孤兒藥資格認定 (ODD)。L608 正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案，取得孤兒藥資格後有助未來加速上市。

總經理甘霈表示，目前 L608 正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案，本次取得美國 FDA 授予孤兒藥資格認定後，順利擴大新適應症，除原肺動脈高壓 (PAH) 外，公司鎖定與系統性硬化症相關的雷諾現象和指端潰瘍 (SSc-RP/DU) 疾病，將在 L608 完成一期臨床後，向美國 FDA 及歐盟 EMA 等法規單位進行諮詢，爭取開展全球二 / 三期臨床試驗。

系統性硬化症又稱硬皮症，是一種罕見的慢性自體免疫疾病，主要病徵為皮膚、內臟器官及血管組織纖維化。硬皮症患者症狀會隨著疾病的發展而多樣化，最初以全身皮膚變硬與增厚為主，常見在手指和腳趾等身體末梢，最顯著的表現是手脚血液循環異常。

此外，硬皮症也可能影響全身內臟器官，包括心臟、肺部和消化道等，高達 5 成硬皮症病友的肺臟會受到侵犯，形成間質性肺病及肺動脈高壓。發病年齡大多是 30-50 歲，女性發病率為男性的 3-4 倍。

其中，有 95% 硬皮症患者，會出現雷諾現象，也就是患者手腳受寒冷氣溫或憂慮情緒影響，導致微血管異常收縮，初期手指或腳趾沒有血色而變白、發紺及變紅，隨病情進展，手腳尖演變凹陷疤痕，更有 50% 硬皮症患者，病情嚴重到指端潰瘍甚至壞疽及組織喪失，即所謂自體截肢現象，嚴重影響患者的心理以及生活品質。

甘霈指出，SSc-RP/DU 目前在美國並無任何治療藥物獲准上市，在歐洲則僅有 Ilomedine 核准上市，但其治療方式必須讓病患連續 5 天住院且每日持續 5-6 小時的靜脈輸注，才能維持約 9 週療效，這對病患與醫院都是相當大的負擔。

國邑 * 開發的 L608 則是採取吸入給藥方式並可讓病患自行居家治療，且每日只需給藥 2 次，就能夠維持病患的日常生活，明顯提高治療的方便性與順從性。此次取得美國 FDA 授予孤兒藥資格認定，未來將可獲得美國 FDA 給予更多行政協助、加速審查以及新藥上市後 7 年的市場獨佔權利等優惠措施。

國邑 * 將在 L608 完成一期臨床後，向美國 FDA 及歐盟 EMA 等法規單位進行諮詢，進一步規劃治療 SSc-RP/DU 的二 / 三期臨床試驗，憑藉孤兒藥激勵法規的優勢可望加速新藥及早上市。

根據研調機構 Sheer Analytics and Insights 資料，2020 年全球系統性硬皮症藥物市場規模為 18 億美元，預估 2031 年可達 43 億美元，年複合成長率超過 8%。