基因療法造成病患死亡 Cellectis股價一天蒸發掉逾4億美元

南方日報今 (8) 日報導，美國食品藥物管理局 (FDA) 在上個月底 (8 月 30 日) 批准了諾華使用新的癌症治療技術 CAR-T ，不過就在看似一片向好的前景下，同樣使用相關療法的法國生物製藥公司 Cellectis(CLLS-US)，因為有病人接受治療 8 天後死亡，該公司被美國 FDA 要求停止試驗 CAR-T 療法 UCART123。

報導指出， Cellectis 公司在 9 月 4 日宣布 CAR-T 治療療法 被 FDA 喊停。主因為 78 歲的男性病人罹患了罕見的惡性淋巴瘤，急性漿細胞樣樹突狀細胞瘤 (BPDCN)。該病人使用過後，結果在治療的 8 天後，出現致命反應而死亡。該聲明發布後， Cellectis 股價在 9 月 5 日這天暴跌了 32%，市值一天蒸發超過 4 億美元。

環球醫訊 (7) 日報導，今年 2 月， Cellectis 宣布其通用型 CAR-T 療法 UCART123 獲得美國 FDA 批准，這也是第一款獲得美國 FDA 批准進入臨床試驗的產品，也促使該公司股價扶搖直上，高點來到每股 32 美元，為 1 年來的最高點，8 月， Cellectis 宣布 UCART123 對首名 BPDCN 患者進行治療，然而卻迎來患者死亡的不幸消息。

目前 Cellectis 正與調查人員與美國 FDA 合作，希望通過修定的方案來盡速恢復試驗，而周五 Cellectis 股價目前為每股 25.51 美元，盤中漲幅 2.2%。

南方日報報導， Cellectis 不是第一家在 CAR-T 藥物試驗中導致病人死亡的公司。2016 年生物製藥公司 Juno Therapeutics 在 7 位病人死亡後暫停試驗，後來 FDA 介入改變了試驗方法，卻造成更多人死亡，該公司遭要求停止所有相關試驗。2017 年，被業內看好的 Kite 公司，在 CAR-T 項目 axicabtagene ciloleucel，也在 4 月底造成 一名患者死亡。

然而 Cellectis 的事件，波及範圍恐怕更廣，8 月 28 日，吉利德公司 (Gilead)(GILD-US) 用 119 億美元重金收購 Kite Pharma 就是看中可能很快獲批的 CAR-T 產品，直接成為諾華藥廠的最大競爭對手，原本美 FDA 預計審批該產品的期限在 2017 年 11 月 29 日，是否會因此遭到審批速度的放緩，有待觀察。

與 CAR-T 相關的製藥公司，根據科訊醫療網整理，分別有 Novartis 諾華 (NOVN-VTX)、 Kite、Juno、 Cellectis、Servier、Pfizer 輝瑞 (PFE-US)、Bellicum(BLCM-US)、 Bluebird(BLUE-US) 、Celgene 賽基 (CELG-US)